FDA不顾专家小组的建议批准了新的阿尔茨海默病药物

由:杰西琳·希尔兹|

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Aducanumab将以Aduhelm品牌出售,它的目标是一种名为淀粉样蛋白的蛋白质,这种蛋白质在阿尔茨海默病患者的大脑中聚集形成破坏细胞的斑块。但它真的有效吗?生物基因

研究人员也不例外尝试在过去的20年里,他一直致力于研发新的化合物来治疗阿尔茨海默氏症。只是这种疾病已经被证明是一个很难解决的难题。美国有600万人,全世界有3000万人阿尔茨海默氏症,最常见的形式痴呆但最后一种被批准用于治疗该病的药物是在2003年由美国食品和药物管理局(FDA)批准的。

在过去的20年里,只有5种药物被用于治疗阿尔茨海默氏症,但现在药物制造商生物基因阿杜坎单抗(aducanumab)是第一种治疗阿尔茨海默病的药物,制药商声称其治疗的是疾病的根本原因,而不是症状。百健公司表示,aducanumab(其品牌名称将为Aduhelm)的目标是一种名为淀粉样蛋白的蛋白质,这种蛋白质在阿尔茨海默病患者的大脑中聚集形成破坏细胞的斑块。许多研究人员认为,大脑中淀粉样蛋白斑块的形成越多,脑细胞之间的交流就越困难。无法沟通最终会导致细胞的死亡,并恶化患者的痴呆症症状。

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2021年6月7日FDA批准使用aducanumab治疗阿尔茨海默氏症的加速审批程序患者将以每月静脉注射的形式接受药物,据百健公司称,治疗费用每年将高达5.6万美元,此外还有大脑成像和诊断测试的费用。但对于那些能负担得起的人来说,这对于减轻困惑、沟通问题和记忆丧失等症状来说,是一个很小的代价,假设它有效的话。

批评人士FDA的决定是对阿尔茨海默氏症倡导团体、患者及其家人的压力的一种让步,表明aducanumab将发挥作用的证据非常少。此外,如果这种药物被证明基本上无效,上市后的试验将很难进行,因为大多数可以从医生那里得到药物的患者不会愿意在医学研究中冒治疗不足的风险。

aducanumab的批准也是FDA近年来最具争议的决定之一。医生、研究人员、提倡者和病人之间存在严重的分歧2019年药物试验表明aducanumab比安慰剂更有效。FDA顾问小组的两名成员因不顾医学专家的反对批准该药的决定而辞职。

大卫·s·克诺普曼是梅奥诊所的神经学家,告诉《华盛顿邮报》他不想“成为虚假程序的一部分”,从而导致药物获得批准。他在辞呈中告诉FDA,“批准阿杜卡诺单抗的整个传奇……是对[咨询]委员会咨询过程的嘲弄。虽然我意识到该委员会是咨询性的,但批准阿杜卡诺单抗似乎是事先注定的。”据华盛顿邮报报道

圣路易斯华盛顿大学的神经学家Joel S. Perlmutter是FDA神经系统治疗专家小组的成员,也辞职以示抗议.咨询委员会于2020年11月召开会议,11名专家中有10人没有发现任何证据研究表明,这种药物可以减缓认知能力的下降。第11名成员“不确定”。

Biogen声称,后来的试验得出结论,在更长的时间内,高剂量的药物效果更好。这个FDA的结论有“大量证据表明,aducanumab可以减少大脑中的淀粉样斑块”,而且它“合理地有可能预测出对患者的重要益处”。

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最初发布:2021年6月8日

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